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Neue Hoffnung für Patienten mit seltenen Krankheiten

Menschen mit ungewöhnlichen Leiden gelten als Stiefkinder der Medizin. Wie die Frauenzeitschrift FÜR SIE in ihrer aktuellen Ausgabe, kämpfen in Deutschland ca. vier Millionen Patienten mit seltenen Krankheiten. „Dazu gehören definitionsgemäß alle Krankheitsbilder, die bei weniger als fünf von 10.000 Menschen auftreten“, erläutert Dr. Andreas Reimann von der Patientenorganisation „Achse“ e.V. (Allianz Chronischer Seltener Erkrankungen). Die Palette reicht dabei von relativ bekannten Leiden wie Mukoviszidose bis zu extrem seltenen Krankheiten mit nur einer Handvoll Patienten bundesweit.

Betroffene müssen oft eine jahrelange Ärzte-Odyssee hinter sich bringen, bevor ihr Leiden richtig diagnostiziert wird. Und auch dann fehlt es meist an den richtigen Medikamenten. Da es nur wenige potenzielle Abnehmer gibt und kein großer Gewinn winkt, zeigt die Pharmaindustrie geringe Bereitschaft, Zeit und Geld in die entsprechende Arzneimittelforschung zu stecken. Das allerdings könnte sich in Zukunft ändern.

Zum einen fördert das Bundesforschungsministerium inzwischen Kompetenz-Netzwerke für bestimmte seltene Erkrankungen, indem Grundlagen- und klinische Forschung verzahnt werden. Zudem hat die EU die Hürden für die Entwicklung neuer Medikamente gesenkt, so dass Mittel gegen seltene Krankheiten schneller zugelassen werden können als gewöhnliche Arzneien. Eine weitere große Hoffnung liegt auf der Gentherapie, denn immerhin gehen 80 Prozent der seltenen Erkrankungen auf Fehler im Erbgut zurück. Erste Therapieerfolge bei Einzelfällen geben jedenfalls Anlass zu Hoffnung.

FÜR SIE, P2news

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